Non ci sono prerequisiti formali da rispettare o propedeuticità. Nonostante ciò una solida conoscenza di biologia cellulare e biologia molecolare è fortemente raccomandata per poter seguire con profitto il corso.

Programma sintetico

La coltura delle cellule animali e la manipolazione genetica delle cellule animali.  La biologia delle cellule staminali. Applicazioni delle cellule staminali nella medicina rigenerativa. L'endocitosi e la secrezione non convenzionale. Le vescicole extracellulari. Cenni di terapia genica.

Il corso si prefigge di fornire conoscenze per futuri ruoli di responsibilità nell'area medica, per utilizzare cellule umane (wt o modificate geneticamente) per la comprensione di meccanismi patogenetici o per la cura di patologie.

Obiettivi di apprendimento

Conoscenze da acquisire:
• Tecnologie aggiornate per la coltura di cellule in vitro.

• Biologia delle cellule staminali embrionali e tissutali.

• La medicina rigenerativa.

• L'endocitosi e la secrezione non convenzionale. Le vescicole extracellulari.

• Gli RNA non codificanti: applicazioni terapeutiche

• La terapia genica: principi e applicazioni.

L’insegnamento è erogato prevalentemente in maniera tradizionale con lezioni frontali in aula supportate dalla proiezione di presentazioni PowerPoint che sono poi fornite agli studenti. Occasionalmente sono presenti anche collegamenti ipertestuali a pagine web per l’approfondimento di alcuni argomenti. Durante la lezione si stimola la partecipazione degli studenti con domande e spunti di riflessione e discussione sulle applicazioni delle biotecnologie cellulari in medicina. Inoltre, anche se solo per una parte del corso, si implementeranno attività di didattica interattiva (ADI) descrivendo e poi facendo discutere agli studenti alcuni esperimenti per esercitare la loro capacità di giudizio indirizzandoli verso la corretta interpretazione dei risultati presentati in  pubblicazioni selezionate.

La valutazione dell'esame orale sarà basata sul livello della conoscenza teorica acquisita (70%), sulle capacità critiche e di risoluzione dei problemi (20%) e sulle abilità comunicative (10%).

Colture cellulari animali. La coltura di cellule animali. Come mettere in coltura cellule da un tessuto: disaggregazione enzimatica o meccanica di un tessuto. L'evoluzione di una coltura: le colture primarie, le linee cellulari a vita finita e le linee cellulari continue. Il terreno di coltura. Colture in adesione e colture in sospensione. I substrati di adesione. Caratterizzazione di una linea cellulare. Esempi di applicazioni delle colture cellulari: la produzione degli anticorpi monoclonali. L'utilizzo delle colture cellulari per la comprensione dei meccanismi alla base di patologie e per lo studio di strategie di reversione dei fenotipi patologici.

Biologia delle cellule staminali. Definizione di cellule staminali. Cellule staminali embrionali, fetali e tissutali (somatiche o adulte). Potenza e plasticità delle cellule staminali. Le cellule staminali tissutali: cellule staminali emopoietiche, neurali, epatiche, cardiache, muscolari, epiteliali e mesenchimali. "Homing" e "engrafment" delle cellule staminali. Le cellule staminali pluripotenti indotte.  Applicazioni delle cellule staminali: la medicina rigenerativa e la produzione di tessuti in vitro. Le cellule staminali tumorali.

Manipolazione genica delle cellule animali: principi e scopi. RNA interference: meccanismi e applicazioni. I piccoli RNA non codificanti che regolano l'espressione genica. Applicazioni terapeutiche degli RNA non codificanti.

Terapia genica. Principi generali e storia della terapia genica. Terapia genica per malattie recessive monogeniche e per malattie acquisite (cancro e malattie infettive).  Modulazione del sistema immunitario utilizzando la terapia genica. Esempi di terapia genica: successi e problemi.  Vettori virali e non virali per la terapia genica. Terapia genica in vivo e ex vivo: vantaggi e svantaggi. Cellule CAR-T per terapie antitumorali.

•B. Alberts, A. Johnson, J. Lewis, M. Raff, K. Roberts, P. Walter, Biologia molecolare della cellula, VI edizione, Edizioni Zanichelli.

•H. Lodish, A Berk, C.A. Kaiser, M. Krieger, A. Bretscher, H Ploegh, K C. Martin, M B. Yaffe, A Amon, Biologia Molecolare della cellula, IV edizione italiana, Edizioni Zanichelli.